维昇药业：TransCon CNP获得欧盟孤儿药资格认定

8 月 20 日，致力于内分泌相关治疗的维昇药业 (VISEN Pharma) 宣布，将全球领先的治疗方法及药品引入中国的合资公司，负责 Ascendis 药业旗下的内分泌治疗方案在大中华区的开发和推广。

这款药即来自 Ascendis 药业的 TransCon C - 型利钠肽 (CNP)。该药于 2020 年 8 月 12 日获得了欧盟委员会(EC) 孤儿药认定，用于治疗短肢侏儒症中最常见的类型——软骨发育不全。孤儿药在欧盟获得销售许可后，具有 10 年的市场独占性。在某些情况下，具有儿童适应症的孤儿药市场专有权可再延长 2 年。

TransCon CNP 是在研的长效 CNP，每周一次皮下注射，在安全治疗水平下提供持续的 CNP 暴露。TransCon CNP 已于 2019 年 2 月获得美国食品和药品监督管理局 (FDA) 在美国治疗软骨发育不全的孤儿药认定。目前，市场上尚未有药物被批准用于治疗软骨发育不全。

“TransCon CNP 在欧洲和美国均获得了治疗先天性软骨发育不全的孤儿药资格认定，对先天性软骨发育不全患者所面临的疾病及相关并发症的治疗具有非常重要的意义。”维昇药业首席医学官杨军博士说道，“目前该疾病尚无有效的对因治疗。TransCon CNP 的加速研发将为这类患者带来潜在希望。维昇药业在中国已进入全球观察性研究 ACHieve 和 2 期 ACcomplisH 试验的准备阶段，努力为先天性发育不全患者尽快带来创新选择。”

维昇药业首席执行官卢安邦表示：“本次 TransCon CNP 获得欧盟孤儿药的认定对治疗软骨发育不全具有很重要的意义，今年，维昇药业将共同参与并计划在中国开展相关临床试验，希望能尽早给中国患者带来治疗新选择。”

关于 TransCon 技术

TransCon 是指“暂时连接”(Transient Conjugation)。TransCon 分子包括 3 个部分：未经修饰的原型药物，保护原型药物的惰性载体分子和将两者暂时连接起来的连接结构。

当 3 部分结合后，载体分子可以使得原型药物失活并且不被人体清除。当注射至人体内，在生理条件的 pH 和体温下，有活性的、未经修饰的原型药物将以可控的方式释放出来。由于原型药物是未经修饰的，因此可以维持其原有的药理机制。

Ascendis 公司正在利用其创新的前药技术，建立一个领先的、完全集成化的罕见病公司。该公司利用 TransCon 技术与临床上已验证的母体药物创造新的疗法，这些疗法具有同类最佳（best-in-class）的疗效、安全性和 / 或便利性。

关于软骨发育不全

软骨发育不全是短肢侏儒症的最常见类型，全世界范围内约有 25 万人受其影响。软骨发育不全可导致严重的骨骼并发症和合并症。例如，骨骼发育异常可以导致睡眠呼吸暂停，下腰段脊髓受冲击导致慢性背部和腿部疼痛，以及颈髓压迫导致婴儿猝死等。咽鼓管异常引起的慢性耳部感染可导致听力下降和语音发育迟缓。

关于维昇药业(VISEN Pharma)

维昇药业于 2018 年成立，由 Ascendis Pharma A/S 与维梧资本 (Vivo Capital) 领导的联合投资人共同创立，Sofinnova Ventures 参与首轮投资。维昇获得 Ascendis 独家授权，将其旗下的内分泌治疗方案在大中华区开发并推广，授权覆盖中国大陆及港澳台等地区。

Ascendis Pharma A/S 始建于 2006 年，总部位于丹麦哥本哈根，是一家拥有全球独创长效技术平台的生物制药公司。

维梧资本 (VIVO Capital) 成立于 1996 年，是一家专注于生命科学和健康医疗领域的投资公司。