5岁的然然(化名)语言能力和表达能力弱,情绪时常不稳定;天天(化名)语言能力缺失,智力发育相对落后,4岁时出现了大喊大叫的情况……
大家不难猜到,上面提到就是被称为“星星的孩子”的自闭症患儿。他们与全世界众多的自闭症患儿正忍受着疾病带来的痛苦煎熬。目前我国平均每100个孩子中就有一个患有自闭症。自闭症病程可持续一生,难以逆转,给患者家庭和社会带来巨大的经济和社会负担。自闭症真的等于“无药可救”?脐带血造血干细胞移植能否有助自闭症的治疗?
干细胞有助自闭症治疗
起初,人们认为自闭症是教育失当导致的心理障碍,无神经细胞形态学改变,后来发现自闭症患者脑部从整体到细胞水平都发生了诸多神经细胞形态学变化,进一步研究发现大脑发育不全、脑组织(神经系统)灌流不足和机体存在免疫功能异常等因素在自闭症的发病中具有重要作用。
干细胞是一类具有自我更新、高度增殖和具有多向分化潜能的细胞。研究发现,有的干细胞还具有免疫调节和改善脑内微循环的功能,可帮助患者发展正常生活所需的技能,比如:交流能力,自我照顾能力,学习技能等,对自闭症的治疗有一定的作用。
自体脐带血治疗自闭症优势明显
从现有研究可以看出,脐带血由于获取方便、干细胞成熟且种类丰富等特点,因此较多的应用于自闭症的研究。而自体脐带血移植因配型易,排异反应弱等优势,对治疗更为有效。
美国杜克大学医学中心的Dawson G等开展了一项Ⅰ期开放标签试验用于评估自体脐带血治疗自闭症谱系障碍的安全性及可行性,试验纳入25例患有自闭症的幼儿,在外周静脉注射自体脐带血。治疗前及治疗后的第6周和第12周接受行为和功能测试评估,最终结果表明静脉输注自体脐带血在治疗幼儿自闭症谱系障碍中是可行安全的,且耐受性良好。
我国专家学者也在近两年积极投入对于自体脐带血静脉输注治疗自闭症的研究。山东第一医科大学第一附属医院儿童重症医学科袁欣主任带领她的医护团队,第一时间开展了这项治疗技术,他们对自闭症患儿果果(化名)和天天(化名)进行了自体脐带血静脉输注手术。为了保证两名小患者的安全,医护团队提前为患者拟定输注治疗及护理方案,提前一天备出需用药品及耗材,主治医师为患儿留置深静脉置管。
图片源自山东省脐血库微信公众号
在输注解冻后的脐带血时,需要关注很多急性不良反应的出现。脐带血输注结束后十分钟左右,两名患儿均出现了血压的一过性升高及烦躁,但通过血压实时动态监测,及时应用降压药物,半小时后血压便得到有效控制,输注后3小时左右患儿血压均已稳定在正常水平,两名自闭症患儿隔天都顺利出院。
这些“星星的孩子”因脐带血重获希望
近年来,很多自闭症患儿因为出生时父母为其储存了脐带血,在患病后通过自体脐带血移植让病情得以缓解。
如我们开头提到的然然,他的命运就因多年前妈妈为他储存脐带血而改变。经过详细的身体检查和神经系统评估后,2019年3月,医生决定为然然进行自体脐带血移植治疗。半年后,然然的妈妈高兴地说,然然的语言能力和表达能力都有了很大变化,情绪也变的稳定。
阳阳(化名)4岁时被确诊患有自闭症。阳阳母亲说孩子每天沉浸在自己的世界,注意力不集中,经常躲在角落里自言自语。一次偶然的机会,阳阳妈妈得知自体脐带血可帮助减轻自闭症患儿的症状,恰好阳阳出生时家人为他储存了脐带血,因为这份宝贵的脐带血阳阳成功的进行了自体脐带血回输治疗自闭症。
我们相信,随着临床科研的开展,脐带血造血干细胞对自闭症等疑难杂症的治疗将迈上新的台阶。我们也希望这些来自“星星的孩子”能够因脐带血这份宝贵生命资源而重返幸福童年。
文章部分内容整理于:
成体干细胞国家地方实验室、山东省脐血库、中新网山东新闻
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