达格列净“吹响”反攻心力衰竭“号角”;GSK出新招“迎战”多发性骨髓瘤

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  ▎药明康德/报道

  靶向罕见免疫缺陷疾病!Pharming、诺华两强联手

  Pharming公司宣布与诺华(Novartis)公司达成一项合作协议,根据协议,Pharming公司将获得开发与商品化CDZ173的独家许可。 这是诺华公司开发的一种小分子磷脂酰肌醇3-激酶(PI3Kδ)抑制剂,可用于治疗磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征(“APDS”)。

  CDZ173(leniolisib)是一种小分子磷脂酰肌醇3-激酶δ(PI3Kδ)抑制剂,具有免疫调节和潜在的抗肿瘤活性。 它可以抑制磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸(PIP3)的产生。 其中PI3Kδ在调节适应性免疫系统细胞(B细胞和较小程度的T细胞)以及先天免疫系统(中性粒细胞、肥大细胞和巨噬细胞)中具有重要的作用,是多种免疫疾病潜在有效的治疗靶点。

  

  ▲CDZ173分子结构式(图片来源:PubChem)

  目前,诺华公司已完成CDZ173所有的临床前和早期临床试验,并将继续开展注册性试验和开放标签扩展研究。 Pharming将与诺华公司合作完成注册试验。 CDZ173得到FDA批准上市后,Pharming公司将通过其在美国和欧洲现有的部门将CDZ173商品化,并开拓全球范围内的其他市场。

  二十年的等待!FDA为新机制抗生素亮绿灯

  Nabriva Therapeutics公司宣布,FDA批准该公司的创新抗生素Xenleta (lefamulin)上市,治疗社区获得性细菌性肺炎(CABP)的成人患者。 新闻稿指出,这是近20年来,首款获得FDA批准的具有创新作用机制的抗生素,为治疗CABP提供了新的治疗选择

  Lefamulin是一种创新截短侧耳素(pleuromutilin)类抗生素,可以通过静脉注射或者口服给药。 通过与细菌核糖体的肽基转移酶中心(PTC)相结合,能够抑制细菌的蛋白合成,从而达到抑制细菌生长的效果。 Lefamulin能够有效地靶向造成呼吸道疾病的病原体(包括多重耐药性菌株),同时细菌不容易对它产生抗性,而且不会因为它而产生对其它类型抗生素的抗性。 Lefamulin曾经获得FDA授予的优先审评资格、快速通道资格和合格传染病产品(QIDP)资格。

  

  ▲Xenleta(图片来源:Nabriva Therapeutics公司提供)

  这一批准是基于二项关键性3期临床试验的积极结果。 LEAP 1和LEAP 2这两项临床试验评估了静脉注射和口服lefamulin与莫西沙星(moxifloxaxin)相比,治疗成人CABP的安全性和有效性,共计1289名患者参与试验。 试验结果显示,lefamulin的疗效与莫西沙星相比达到非劣效性(non-inferiority)。

  目标“抗衰老”!Juvenescence喜获1亿美元B轮融资

  专注利用人工智能研发抗衰老疗法的生命科学公司Juvenescence宣布成功完成了1亿美元的 B轮融资。 该公司最近18个月内筹集的资金总额达到1.65亿美元,这表明了投资者对于开发抗衰老药物的兴趣。 本轮融资由创始人提供了1000万美元,4个基石投资者各提供了1000万美元,包括Mike Cannon-Brookes先生(Atlassian 联合创始人)的投资公司Grok Ventures和Michael Spencer先生的私人投资公司 IPGL。 新一轮的融资将加快该公司在抗衰老、延长人类寿命领域相关产品的授权和合作计划、现有产品开发,以及人工智能药物开发项目的增加。

  

  ▲衰老的特征(图片来源:Juvenescence公司官网)

  Juvenescence由Jim Mellon、Greg Bailey博士和Declan Doogan博士共同创立于2016年10月,致力于开发具有减缓、停止或逆转衰老的治疗药物。 和其他生物技术公司不同,Juvenescence公司没有实验室,全体员工大约只有15人。 它致力于以创立、合作或投资的方式,通过从学术界和工业界获得许可化合物,或组建合资企业开发抗衰老药物。 Juvenescence公司重点关注细胞衰老、干细胞再生疗法、线粒体功能障碍、神经变性紊乱以及基因疗法等研究领域,目前正在推进12种候选治疗药物的研发。

  里程碑!达格列净首次在非糖尿病患者中降低心衰风险

  阿斯利康(AstraZeneca)公司宣布,该公司的SGLT2抑制剂达格列净(dapagliflozin,商品名Farxiga),在名为DAPA-HF的3期临床试验中达到主要复合终点。 与安慰剂相比,达格列净为患者心血管死亡或心力衰竭(心衰)加重风险带来统计显著且具有临床意义的改善。 值得注意的是,这一试验的患者群为射血分数下降(HFrEF)心衰患者群。 他们包含非2型糖尿病患者。这是SGLT2抑制剂首次在非2型糖尿病患者中显示出降低心血管死亡和心衰加重风险的效果。 这一结果有望将达格列净的适用患者群扩展到非2型糖尿病群体。

  达格列净是一款“first-in-class”口服SGLT2抑制剂。 它已经获得FDA批准,与饮食和锻炼一起,改善2型糖尿病患者的血糖控制,并且可以降低他们的体重和血压。 它还获得欧盟批准,用于治疗1型糖尿病患者。

  套细胞淋巴瘤迎来噩耗!百济神州泽布替尼获FDA优先审评资格

  百济神州(BeiGene)宣布,美国FDA已经接受该公司为BTK抑制剂泽布替尼(zanubrutinib)递交的新药申请,用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤(R/R MCL)患者。 同时,FDA授予这一新药申请优先审评资格,预计将在明年2月底之前作出回复。 泽布替尼在今年早些时候获得FDA授予的突破性疗法认定。

  这一新药申请是基于一项治疗B细胞淋巴瘤患者的全球性1/2期临床试验,和一项在中国开展的治疗R/R MCL患者的多中心2期临床试验的结果,以及在包括641名患者的5项临床试验中获得的安全数据和非临床数据。
▲Zanubrutinib在套细胞淋巴瘤中的治疗效果(图片来源:百济神州官网)
在今年6月公布的最新临床试验结果表明,在中国进行的关键性2期临床试验中,泽布替尼作为单药治疗R/R MCL,86位患者入组了这项试验。 在中位随访时间为18.4个月时,独立评审委员会(IRC)评估的总缓解率(ORR )达到83.5%,完全缓解率为58.8%,部分缓解率(PR)为24.7%。 在全球性1/2期临床试验中,53位MCL患者入组了这项试验。 在中位随访期为15.3个月时,研究者评估的ORR为85.4%,CR为29.2%,PR为56.3%。 值得注意的是,泽布替尼是首款获得FDA突破性疗法认定的“中国本土研发”抗癌疗法,堪称零的突破。

  一年只打6针!HIV治疗模式或迎重大变革

  ViiV Healthcare公司宣布,长效创新HIV双药组合疗法,在一项名为ATLAS-2M的3期临床试验中达到主要终点。 这一组合疗法由ViiV公司开发的cabotegravir和杨森(Janssen)公司开发的rilpivirine构成。 试验结果表明,每8周注射一次这一双药组合疗法,与每4周注射一次的治疗方案相比,在HIV-1感染成人患者中,达到抑制病毒的非劣效性标准。 ViiV公司已经递交了这款创新疗法的新药申请(NDA)并且获得FDA的优先审评资格,如果获得FDA批准,它将为HIV-1感染的治疗模式带来重大变革。

  Rilpivirine是已经在美国和欧盟获批的口服非核苷逆转录酶抑制剂(NNRTI),而cabotegravir为正在开发阶段的整合酶抑制剂(INI)。
图片来源: 123RF

  3期临床试验ATLAS-2M是一项为期48周的随机、开放标签、含活性对照的非劣效性研究,在1045名感染HIV-1病毒的患者中,评估长效cabotegravir和rilpivirine构成的组合疗法,每8周注射一次和每4周注射一次相比的抗病毒活性和安全性。

  研究结果表明,每8周注射一次后的总体安全性和抗病毒活性与每4周注射一次方案的结果一致。 换句话说,这减少了接受治疗的次数,为患者带来更好的便利性,向造福于患者的目标又进一步。 3期临床试验ATLAS-2M的详细结果将在即将召开的科学会议上公布。

  “剑指”前列腺癌!安斯泰来/辉瑞创新疗法获FDA优先审评资格

  安斯泰来和辉瑞公司宣布,美国FDA接受了为Xtandi(enzalutamide)递交的补充新药申请(sNDA),治疗转移性激素敏感性前列腺癌(mHSPC)患者。 FDA同时授予这一申请优先审评资格。 如果获批,这一疗法可能显著改善mHSPC患者治疗的疗效和安全性。 FDA预计在今年第四季度作出回复。

  Xtandi是一种特异性雄激素受体抑制剂,它不但能够阻断雄激素与受体的结合,而且能够抑制受体向细胞核内转移,且抑制雄激素受体与DNA的结合。 因此它不仅仅是雄激素受体的拮抗剂,而且对雄激素信号通路也有抑制作用。 目前,这款产品已经获得FDA批准,治疗转移性去势抵抗性前列腺癌患者。
▲ARCHES临床试验数据(图片来源:Journal of Clinical Oncology)

  这一申请是基于一项名为ARCHES的3期临床试验结果。 在这项随机双盲3期临床试验中,1150名mHSPC患者接受了Xtandi或安慰剂的治疗。 患者同时接受雄激素剥夺疗法(ADT)。 试验结果表明,Xtandi与ADT构成的组合疗法达到了试验的主要终点,与安慰剂和ADT联用相比,治疗组将患者出现放射学进展或死亡的风险降低61%(HR=0.39, 95% CI: 0.30-0.50,p<0.001)。 与对照组相比,Xtandi+ADT治疗组中更多患者的前列腺特异性抗原(PSA)降低到无法检测到的水平(p<0.001)。 这一试验结果已经在Journal of Clinical Oncology上发表。

  多发性骨髓瘤迎劲敌!GSK公司BCMA抗体偶联药临床试验表现亮眼

  葛兰素史克(GSK)公司宣布,该公司靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的抗体偶联药物belantamab mafodotin(GSK2857916),在治疗接受过多种前期疗法的复发/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)患者的关键性2期临床试验(DREAMM-2)中获得积极结果。这一试验的数据将支持GSK在今年年底之前递交新药申请,有望明年为这些治疗选择非常有限的MM患者造福。

  Belantamab mafodotin是一款抗体偶联药物,也是GSK公司的重点研发项目之一。 它将人源化抗BCMA抗体与细胞毒性剂连接在一起。 通过靶向BCMA将细胞毒性剂特异性送入MM细胞中起到杀伤癌细胞的作用。 BCMA是近年来非常热门的靶点之一,它是一种跨膜糖蛋白,属于肿瘤坏死因子(TNF)受体超家族,又被称为TNFRSF17或CD269。 这一蛋白的重要特点是它在所有MM细胞上高度表达,而且它不在其它正常组织中表达(除了浆细胞)。 因此,这一靶点成为多家医药公司和研究机构开发治疗R/R MM患者的热门靶点。
图片来源: GSK官网

  关键性研究DREAMM-2是一项随机、开放标签的试验,共有196例R/R MM患者参与其中。 该试验达到了它的主要临床终点,belantamab mafodotin能够为患者的总缓解率(ORR)带来具有临床意义的显著改善。 此前的DREAMM-1试验数据分析表明belantamab mafodotin能够达到60%的ORR,完全缓解率达到15%,无进展生存期(PFS)达到12个月。 DREAMM-1和DREAMM-2在安全性和耐受性方面表现基本一致,相关数据会在即将召开的科研会议上公布。

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