广东省脐血库已累计出库1870份脐带血,成功治疗1500人

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  干细胞的来源除了脊髓、外周血,脐带中蕴含的丰富干细胞也逐渐成为主要来源。不完全统计数据显示,全球运用脐带血来治疗疾病的总数已经超过60000例,我国虽然起步较晚,但也有1.2万例的应用。广东省作为目前全球库容量最大的脐血库,已累计出库1870份脐带血,其中公共库1668份、自体库202份,救助人数达1500人。

  

  2019年6月29日,广东省妇幼保健协会脐带血应用专业委员会2019年全委会暨第一届广东省脐带血大会在广州举行。南都记者从大会上获悉,在排除先天性骨髓衰竭性因素后,自体脐带血造血干细胞移植将成治疗再生障碍性贫血的安全、经济、有效的方法,而随着技术的进一步发展和适应症的进一步拓展,自体脐血临床价值日愈显著且应用前景广阔。据了解,除治疗血液系统和免疫系统疾病,脐带血造血干细胞移植在治疗罕见病上也表现出特别优势。

  3岁男童罹患血液病,自体脐血移植获新生

  3岁的多多(化名)现在终于可以和常人一样生活了。一年多前,他曾是家中的“国宝”,不能让他有任何的碰撞,这是因为一个叫再生障碍性贫血的疾病突然降临在多多身上。2018年4月,多多突然开始咳嗽、发烧,身上有出血点,父亲曾先生带着多多去医院检查,结果竟然被确诊为免疫性全血细胞减少症(再生障碍性贫血的一种)。2018年8月24日,多多在医院顺利接受了自体脐带血造血干细胞移植,目前恢复良好。

  多多发病后,病情一直反反复复。曾先生带着多多辗转了几家医院求医,两个多月一直在医院接受治疗。后来曾先生带着多多来到中山大学孙逸仙纪念医院,小儿血液专科主任方教授接诊了多多。方教授得知多多有保留脐血后,当即决定使用多多的自体脐血进行移植治疗。2018年8月24日,多多的脐血从广东省脐血库出库,来到医院。脐血经水浴复温后缓缓输进多多的体内,开始生根发芽。现在10个多月过去了,多多的血象已逐渐恢复,看上去聪明机灵,与正常孩子无异。

  多多妈妈表示,“当时没有想到其他,想着有能力就为孩子买份保险,有意外就用,没有意外最好。没想到竟然救了孩子一命!”曾先生很庆幸当初做的这个决定,“现在身边有两个亲友听了我的建议,储存了脐带血,当是买一份保险,用不到就最好了。”曾先生表示,多多因为用自体脐血因为没有排斥反应,所以治疗过程比较顺利,现在也恢复得很不错,很快就能像其他孩子一样正常生活了。

  自体脐血治疗再障优势显著 应用前景广阔

  再生障碍性贫血是一组由多种病因所致的骨髓造血功能衰竭性综合征,其病理机制极为复杂,治疗难度大,临床以贫血、出血和感染为主要表现。目前,造血干细胞移植是再障治疗的一种有效方法。而脐带血是胎儿娩出断脐后从脐静脉中采集的血液,由于富含造血干细胞,对治疗血液病有很大帮助。

  中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任医师、广东省妇幼保健协会脐带血应用专业委员会常务委员黄科在会上分享了三个自体脐血造血干细胞移植治疗儿童再障的案例,她表示,在排除先天性骨髓衰竭性因素后,自体脐带血造血干细胞移植或成治疗再生障碍性贫血的安全有效方法。

  

  中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任、广东省妇幼保健协会脐带血应用专业委员会主任委员方建培介绍,由于脐带血里有丰富的细胞成分和非细胞的成分,包括造血干细胞、免疫细胞等,现在全世界都在提倡保存脐带血。同时,方教授表示,由于自体脐血移植没有排异,不需要服用抗排斥药,所以自体脐血移植费用相对较低。

  针对现在市场出现的各类干细胞保存,方教授表示,目前造血干细胞来源是骨髓、外周血和脐带血,其它干细胞属于临床研究的范畴,而不是临床应用,且应该在有资质的医院中进行临床研究。

  来自国内的造血干细胞移植专业领域知名专家就脐血在治疗再生障碍性贫血、成人恶性血液病、重症地中海贫血等疾病方面的应用进展进行分享汇报。值得肯定的是,脐血已经不仅仅局限于治疗血液系统和免疫系统疾病,还扩展到其他病种比如神经系统疾病。其中,自体脐血在以下疾病的临床治疗方面也取得进展:脑瘫、1型糖尿病等。

  脐带血治疗罕见病取得一定成效

  罕见病又称孤儿病,是指发病率低、患病人数极少的疾病。世界卫生组织把罕见病定义为发病率在千分之零点六五到千分之一患病人数比例的疾病;美国把年患病人数少于20万的疾病划分为罕见病,即发病率低于千分之零点二;欧盟用发病率小于千分之零点五作为区分罕见病的标准;日本则把患病人数小于5万的疾病都定位为罕见病。

  中国把患病率低于50万分之一, 或新生儿发病率低于万分之一的疾病定义为罕见病,以中国约14亿基数, 每种罕见病的患病人数约为2800人;以目前国际上公认6000种罕见病为基数,中国罕见病总患病人口约为1680万。

  罕见病用药被称为“孤儿药”,主要是指用于治疗、诊断、预防罕见疾病的药品,通常是商业投资回报较低或可能无法回收研发和生产成本的药物。目前,很多罕见病缺乏有效的诊断和治疗的手段,同时由于药品价格高,患者和家庭负担重。因此,国内外专家也在不断探索开发新疗法,而脐带血移植在治疗部分罕见病取得一定成效。

  

  据上海市主要罕见病名录(2016年版) 显示,在公布的56种罕见病中,有19种(34%)罕见病需要干细胞移植根治。复旦大学附属儿科医院副院长翟晓文会上分享了上海复旦儿科医院使用脐带血移植治疗儿童原发免疫缺陷病(PID)的经验,尤其是脐带血移植在儿童重症联合免疫缺陷病(SCID)的良好疗效。翟教授还介绍了多个罕见真实病例,患儿年龄小体重轻、病情复杂危重,在医院多学科团队(MDT)的积极合作下,采用脐血移植使患儿痊愈获得重生。据了解,上海复旦儿科医院在脐带血造血干细胞移植治疗罕见病应用上,总体生存率是74.5%,无病生存率大概是68.1%,显示出脐带血在治疗儿童罕见病治疗方面的潜力。

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  Q: 目前广东省脐血库脐带血出库应用例数是多少?

  A:截至2019年5月31日,广东省脐血库已累计出库应用1870份脐血,其中公共库1668份,自体库202份,救助人数达1500人;治疗疾病包括再生障碍性贫血 、重型β地中海贫血、急性髓系白血病 、急性淋巴细胞白血病 、淋巴瘤、脑瘫、神经母细胞瘤 、骨髓增生异常综合征、 噬血细胞综合征等疾病。

  Q: 脐带血目前能够治疗哪些疾病?

  A;脐带血,是胎儿娩出断脐后从脐静脉中采集的血液。经过近三十年来的医学研究发现,脐带血富含造血干细胞,而造血干细胞具有良好的分化增殖能力,可以分化成红细胞、白细胞和血小板等各种细胞,具有重建血液和免疫系统的功能,可用于造血干细胞移植治疗相关疾病。目前,脐带血是造血干细胞的重要来源之一。

  据美国纽约血液中心的统计数据,脐带血可用于80多种疾病的治疗。据不完全统计,全球的脐带血应用总数已经超过60000例。我国脐带血应用起步较晚,但发展很快。根据公开数据统计,我国脐带血的移植应用目前已超过12000例。

  根据国家卫健委发布的《造血干细胞移植技术管理规范(2017年版)》,脐带血造血干细胞移植技术适用于治疗以下疾病:

  1.血液系统疾病

  (1)恶性疾病:急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、淋巴瘤及其他某些恶性肿瘤等。

  (2)非恶性疾病:再生障碍性贫血、重症放射病、重型地中海贫血等。

  2.部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病。

  脐带血的应用正在逐年增长,研究也不断取得新进展,脐带血有着广泛的应用前景。

  目前,治疗疾病除了免疫和血液系统疾病外,还扩展到其他疾病比如神经系统疾病。

  据美国杜克大学首席专家乔安妮教授的研究显示,患儿在输注自体脐血 1 年后,比预期提升了 30% 的运动功能。乔安妮教授表示,脐血能促进脑瘫患儿运动功能恢复,使用自体脐血治疗脑瘫安全可行。在国内,由广东省妇幼保健院和韩国汉阳大学联合开展的《自体脐血治疗脑瘫》临床科研项目中,患儿输注了自体脐血后,在认知、运动、发音、互动等方面均出现了不同程度的改善。除脑瘫外,自体脐血在以下疾病的临床治疗方面也展示出应用前景:1 型糖尿病、多发性硬化、早产儿贫血、自闭症、语言障碍等等。(来源:健康报2018年7月2日第02版:评论新闻《自体脐血治疗脑瘫获进展》)

  Q:脐带血储存多年后还可以用吗?

  A;理论上,脐带血造血干细胞在零下196℃的液氮中可以永久保存。

  国际权威血液学杂志《Blood》(《血液》)曾在2011年5月发表报道,纽约脐血库的研究人员用冻存了21-23.5年的脐血进行检测,取得80%-100%的复苏活性,细胞呈现维持高度的增殖和分化能力。

  实际应用也证明,脐带血造血干细胞是可以长期保存的,且长期冻存的脐带血依然能够适用于临床。2015年3月,广东省脐血库一份冻存了15年的脐血复苏后活性达到94.2%,成功救治了一个11岁白血病女孩,目前恢复情况良好。截至2019年5月,广东省脐血库冻存10年以上的脐带血已应用39份。

   采写:南都记者王道斌 通讯员庄杏梅 曾倞

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