根据本周发表的最新研究,用于治疗癌症患者的一类重要药物可用于治疗脑动脉瘤。
脑动脉瘤是在一个凸起的血所引起的血管壁的一个弱点容器中。当血液通过弱化的血管时,血压导致小区域向外凸出。
它们可以在身体的任何部位发育,但最常见于腹主动脉(带血离开心脏的动脉)和大脑。
很难准确估计有多少人受到脑动脉瘤的影响,因为它们通常在它们破裂之前不会引起任何症状,但专家认为它可能是从100个中的1个到20个中的1个。
治疗很困难,涉及复杂手术,目前仅在特定情况下尝试。在一个值得注意的例子中,权力的游戏女演员艾米莉亚克拉克在拍摄系列时遭受了两次动脉瘤,因此接受了手术。
与美国西雅图华盛顿大学医学院的同事合作,苏塞克斯大学的科学家现在可以找到一种更安全,更有效的治疗方法,包括受体酪氨酸激酶抑制剂,这是目前用于治疗癌症的一类药物。
利用先进的下一代DNA测序技术,神经外科副教授曼纽尔费雷拉(Manuel Ferreira)在华盛顿领导的研究团队发现了一种新型脑动脉瘤(PDGFRB突变)的基因基础。这是出乎意料的,因为之前已经在完全不同的人类发育障碍中发现了这种基因的突变。
苏塞克斯大学基因组损伤与稳定中心的人类分子遗传学教授Mark O'Driscoll随后发现,PDGFRB中与疾病相关的多种突变导致其编码蛋白的一种特殊异常。这种异常导致它的活性保持在一种超活跃的形式,被称为功能获得变异——实际上,导致蛋白质总是“打开”。
苏塞克斯研究小组在本月出版的《美国人类遗传学杂志》上发表了他们的发现,他们还证明,在某些情况下,这种异常形式的蛋白质可以被目前用于癌症治疗的药物所抵消。
奥德里斯科尔教授说:“这是一个非常令人兴奋的发现,它表明了从实验室获得的基因水平上的基本观察如何能进入临床环境,并开始对公共医疗和治疗做出重大改变。”
“我们的研究主要集中在特定类型动脉瘤的遗传和细胞机制。
“通过在一些病人身上发现新的基因基础,我们也能够证明,在大多数情况下,一种已知的抗癌药物可以对抗这种基因基础。
“这种疾病背后的基因对于确定可能的治疗方法和下一步是至关重要的,这正是我们在这项新研究中所做的工作。
“这篇论文的主要和我们在美国的合,现在正致力于进一步测试这种药物的下一个阶段。”
药物再利用并非闻所未闻,已经有一些成功的案例,包括使用沙利度胺治疗麻风病以及一种名为多发性骨髓瘤的血癌。
华盛顿大学医学院的曼纽尔·费雷拉博士是这份报告的第一,他说:“我们现在非常接近于用PDGFRB变体和特异性受体酪氨酸激酶抑制剂来治疗这些动脉瘤患者。”
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