花47.5万美元治愈癌症,这个奇迹背后是你不知道的风险慈善

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  作者:冀田 / 微信公众号:qspyq2015

  这是秦朔朋友圈的第1639篇原创首发文章

  

  47.5万美元一次的抗癌疗法

  癌症可以治愈吗?今年8月,美国正式批准了全球第一个CAR-T细胞疗法上市。早在5年前,该疗法治愈了小女孩艾美(Emma)的白血病,直至今天,在小女孩体内,没有检查到任何癌细胞。

  

  | 治愈的小女孩Emma

  这是一件非常轰动的事件。很多人把它比作不亚于阿波罗登月计划的突破。美国食品药品管理局的委员长Scott Gottlieb说,“人类进入了一个新的医疗创新时代,我们可以改造自己身体的细胞,让他们攻击杀死癌细胞。”

  全球最大的制药公司诺华把这一神奇的疗法呈现在渴望生命的绝望的患者眼前。该疗法的治疗费用高达47.5万美元,如果疗法在一个月内没有效果,诺华全额退款。

  我们看到的诺华,只是完成了临门一脚。在47.5万美元疗法诞生的背后,是科研机构和慈善基金,长达20年、耗费数以亿计美元的投入。

  

  治好的癌症

  故事要从5年前说起。

  有着可爱名字的艾美,5岁时患上了白血病。目前,治疗癌症的三大主流手段是放疗、化疗和手术。艾美在第一个化疗周期发生感染,双腿几乎不保。在等待骨髓移植期间,艾美的病情恶化,再没有其他治疗办法了。绝望的父母,不得不找到June博士,尝试一种尚处于试验阶段的疗法。

  在这个“试验”中,宾夕法尼亚大学的卡尔·琼(Karl June)博士把艾美的血抽出来,用机器从血液中分离出一种叫做T细胞的细胞,然后再用基因技术改造这些T细胞。

  改造后的T细胞叫做CAR-T细胞,能精确地找到癌细胞,把癌细胞杀死。在显微镜下,可以清晰地看到CAR-T细胞吃掉癌细胞的图像。June博士培养更多的CAR-T细胞,把他们回输到艾美体内,让CAR-T细胞大军把癌细胞都杀死。

  

  | 几个T细胞(橙色)正在攻击癌细胞

  但是,艾美的病情并未如期好转,反而高烧到40度,昏迷不醒。医生说她很难熬过当天晚上。亲戚和朋友围在艾美身边,为她祈祷。

  在最危险的时刻,June博士发现艾美的一种白细胞介素IL-6比正常水平高出数千倍。把IL-6降下来,也许艾美就有可能好转。June博士刚好知道有一种药物可以降低IL-6,他女儿就服用这种药来治疗类风湿关节炎。谁都不知道这种药能不能在艾美的情况下用,但是,在那样危急的情况下,也只能死马当活马医。艾美的医生艰难地做出了决定,给艾美用了治类风湿关节炎的药。

  几个小时候后,奇迹发生了。艾美很快稳定了下来,在7岁生日那天苏醒并逐渐康复。一周后艾美接受骨髓检查,她的父亲汤姆永远都记得接到医生电话的那一刻:“艾美的骨髓正常,她的癌症没了。”

  还有一位被治愈的患者是时年64岁的奥尔森(Douglas Olson)。奥尔森在2000年被诊断患有慢性淋巴细胞白血病,化疗对他不再起作用,他最多只有两年可活。

  CAR-T细胞疗法再次表现出神奇之处。他高烧39.4度,肾脏衰竭,但是最后,他的肾脏挺了过来,但癌细胞没有挺过来。癌症从他的血液和骨髓里消失了,4年后,他的体内仍然没有检测到癌细胞。

  

  2000万美元的支票

  June博士把奥尔森的治疗结果发表在了《新英格兰医学杂志》(New England Journal of Medicine)2011年8月号上。

  

  | 实验室中的June博士

  论文发表后, June博士的手机被打爆了。打电话的有各种风险投资基金,还有全球三大制药公司。风险投资基金想让June创业成立公司,制药公司想把这项技术买过去。诺华是全球最大的制药公司之一,他们承诺先给2000万美元,后面再给专利费、并且持续投资直到产品上市。

  在自己创业和卖给大制药公司之间,June如何选择?如果选择创业,他会赚更多钱;但是,卖给大制药公司,会让疗法以最快的速度商业化,疗法早一天上市,就能挽救更多的生命。June说他不在乎少赚多少钱,要让患者得到最快的治疗。他选择了卖给诺华的方案。

  5年后的今天,诺华与June博士合作的新疗法终于获得了批准,正是本文开头的47.5万美元一次的疗法。

  

  一封感谢信

  June博士专门感谢了两个私人慈善组织。他们的名字是癌症基因疗法联盟(ACGT)、白血病与淋巴瘤协会(LLS)。感谢他们的原因不是因为他们在科研方面的帮助,而是他们对June博士研究的长期捐赠。在June博士拿到诺华的2000万美元之前的几天,他还在为科研经费发愁,研究差点就无法进行下去了。

  June博士说,“没有癌症基因疗法联盟,就没有我们的今天。当其他组织,包括美国国立卫生研究院等机构,都认为基因治疗风险太大的时候,癌症基金疗法联盟资助了我们。”

  白血病与淋巴瘤协会更是资助了June博士将近20年,捐赠金额超过2000万美元。

  癌症基因疗法联盟、白血病与淋巴瘤协会有着共同的背景。癌症基因疗法联盟是由一对夫妇创办,他们的孩子死于乳腺癌,于是成立了这家慈善机构,希望找到颠覆性的基因疗法,治愈癌症。而白血病与淋巴瘤协会是由纽约一个有名的家族在1944年创立,他们儿子死于白血病。

  

  赚了33亿美元的风险慈善基金

  癌症基因疗法联盟、白血病与淋巴瘤协会做慈善的方式,可以称之为风险慈善(Venture philanthropy)。

  慈善到底该怎么做?像陈光标那样的捐赠可能无法让捐赠者获得自我成长的能力。而对社会影响面巨大的问题,如各种严重的疾病,单纯资助病人,虽然解决个体的实际问题,但从社会角度,却是治标不治本。

  白血病与淋巴瘤协会长期资助一种病的创新科学研究的方式,比捐钱直接给病人更具有悬壶济世的意义。

  在这个案例中,慈善组织纯粹出于非盈利目的,并没有获得商业回报。而事实上,非盈利目的风险慈善,也有可能获得巨额财务回报。2014年,有一件非常轰动的事件。美国的另一家慈善基金CFF,通过转让它资助的Vertex制药公司的一个新药研发项目,获得了高达33亿美元的专利费收入。

  CFF和白血病和淋巴瘤协会一样,是一家针对单一病种、致力于囊肿性纤维化的治疗、患者照护和资助的非营利性基金。CFF是Cystic Fibrosis Foundation,也就是囊肿性纤维化基金会的缩写。囊肿性纤维化是一种可怕的遗传疾病,患者的肠道可能被严重堵塞,胸肺可能不断感染。白种人最常患囊肿性纤维化,大约每2,500个初生婴儿中,便有一个会患上这种基因遗传疾病。在10多年的时间里,CFF资助了1.5亿美元给Vertex制药公司,不求财务回报,只为了支持创新药物的研发。

  这样的故事和回报,即使在风险投资领域也是一个传奇。它最具启发的意义在于,慈善基金专注于一个造福众生的领域,看好有前景的研发机构和研发项目,持续投入。

  创新药物的研发投入巨大、风险巨大。一个新药上市,需要耗资数十亿美元的研发费用,耗时十年。并且,新药研发失败的风险也巨大。在能进入临床试验的药物中,10个药物仅有1个会最后成功。而在进入临床试验之前,已经有成千上百的研发失败。

  因此,很多有价值的基础科研成果,无法获得风险投资和大药厂的投资,也无法获得足够的政府资金支持。风险慈善正是在基础科研成果向应用转化的阶段,在商业机构和政府资金无法给予足够支持的时候,冒着血本无归的风险,给予支持。

  洛克菲勒的大儿子、慈善家洛克菲勒三世对风险慈善一词的诠释是,“私人基金会常常参与到被称为风险慈善的活动中,风险慈善往往追求更富有想象力的、更创新的、公共慈善机构较少支持的慈善目的。”

  

  

  | 慈善家洛克菲勒三世和他的兄弟们

  风险慈善的关键词“风险”,用冒险精神来支持创新性解决社会问题的方法。

  国内把Venture Philanthropy翻译为公益创投,其实不对。公益创投的核心还是创投,而Venture Philanthropy的核心是公益。创投是营利性的,而风险创投是非营利性的,去支持长期的、不确定的、创新的,但是可以造福大众的公益项目。

  但是,由于和风险投资(Venture Capital)一样,需要评估创新项目的前景和风险,风险慈善又有某些和风险投资类似的方法论。

  

  鼓舞人心的基础性的转变

  风险慈善与传统慈善有几个本质的转变。

  

  第一,从广泛的给予转变到有目标的投资。给予是一种“消费”,钱会花完,而投资会有产出,会治本。任何社会问题的解决,都不是轻而易举的,钱还是有可能打了水漂,这和风险投资有点像。

  第二,更专业的团队和系统性研究。传统慈善组织需要最多的是志愿者、行政人员。而风险慈善需要最专业的团队。在白血病和淋巴瘤协会的顾问中,有1946年第一个研究化疗的William Dameshek和三位诺贝尔奖获得者(George H. Hitchings, E. Donnall Thomas 和Michael Bishop),他们都是在生物和医学领域的专家。MMRF是专注多发性骨髓癌的一家基金会,它构筑了一个系统性的研究平台,该平台包含了患者基因组和细胞数据库、临床研究数据库、患者数据库、专家知识网络,这些极大地便利了相关研究。

  第三,更注重项目执行的人和组织。如同风险投资很重要的一点是投资人一样,风险慈善也更看重项目执行组织和人。如果一个团队和组织,可以持续产出,就如同June博士所在的宾夕法尼亚大学的研究中心一样,风险慈善会持续支持,哪怕短期没有任何产出。

  第四,对基础学科创新研究的持续性投入。基础学科研究是社会获得重大进步的基础。在基础研究向应用研究转化的过程中,有一个死亡谷,这种转化仍需要投入大量研究力量,但是商业机构不敢投资,政府资金不会资助,在这个点上,风险慈善基金正是大有可为。

  

  2017年11月1日, 退隐江湖的中国首富陈天桥与复旦大学附属华山医院、上海周良辅医学发展基金会签署战略合作协议,共同组建上海陈天桥国际脑疾病研究所,致力于打造一个聚集中国优秀脑疾病专家,进行大脑相关疾病研究、临床和基础研究交流和国际合作的平台。

  

  | 上海陈天桥国际脑疾病研究所成立

  上海陈天桥国际脑疾病研究所为非盈利、公益性研究机构,预计总投入5亿元人民币。陈天桥担任研究所理事长,理事会成员包括中国工程院院士、华山医院神经外科主任周良辅教授,华山医院副院长、中国知名神经医学专家毛颖教授,毛颖教授同时出任所长。研究所首批聘任近10位华山医院知名神经外科、神经内科、精神科医生为兼职研究员,资助项目包括脑肿瘤、老年痴呆、帕金森症、抑郁症等的研究和治疗。

  这也是一个中国人做慈善的基础性转变。中国人素有就是仁和救世的传统情怀,用风险慈善的方式资助医疗领域的公益性研究,将来一定会成为中国企业家进行慈善和影响力投资的主要方向。

  但是,现在具备专业能力的、了解研发、了解医疗技术前沿的公益型组织还非常非常少。希望具有专业技能的企业家、风险投资机构、技术专家、制药企业,联合起来,一起探讨用创新的非盈利方式,推动基础学科的发展和应用转化。

  作者简介:冀田,领复资本创始人、注册金融分析师(CFA)、《家庭投资和家族办公室》一书作者。

  参考资料:

  http://www.phillymag.com/news/2017/10/21/carl-june-cancer-researcher/

  https://www.forbes.com/sites/matthewherper/2014/05/07/is-this-how-well-cure-cancer/#1dde6dda781e

  http://tech.ifeng.com/a/20171103/44742912_0.shtml

  http://www.nytimes.com/2012/12/10/health/a-breakthrough-against-leukemia-using-altered-t-cells.html

  「 本文仅代表作者个人观点 」

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