干细胞疗法：改善阿尔茨海默病的一个主攻方向

每年9月21日是世界阿尔茨海默病日，全世界阿尔茨海默病（AD）患者的数量估计为4680万，预计这一数字将达到2050年为1.315亿！随着社会中老年人的数量增加，AD已成为临床医学中最大的难题之一。

AD是一种神经退行性疾病，主要以进行性的记忆丧失和认知功能障碍为特征。AD药物研发已陷入了瓶颈。自1907年德国医生阿尔茨海默发现此病以来，临床使用药物已有100多年，但被批准用于治疗AD的药物只有2类化学合成药物，全球常用的临床药物只有5款，且临床获益不明显。

干细胞疗法可作为改善AD的一个主攻方向。干细胞疗法是一种新技术，在治疗AD患者方面显示出巨大潜力。干细胞具有强大的组织器官修复能力和免疫调节的作用，被医学称为“万能细胞”，对各类疾病具有很好的治疗效果。

1.神经元替代

AD的神经病理学特征由细胞外Aβ沉积、细胞内神经纤维异常缠结（NFT）和Tau蛋白过度磷酸化引起的神经元丢失。干细胞具有分化为不同类型神经元和胶质细胞的能力，被认为是逆转、替代AD神经元丢失的一种潜在治疗方法。

在动物模型的研究中干细胞疗法显示出了有效的结果：研究学者往AD动物模型脑内注射神经样干细胞，增强了脑内神经元突触的连接性和神经元的活力，增加神经营养因子（保护因子）浓度水平，改善认知能力。

2.提高乙酰胆碱水平

AD的病因与大脑前额叶和海马特定神经元系统（如胆碱能神经元和GABA能神经元）的功能衰退有关。既往研究，干细胞可与脑内神经网络建立连接，分泌多种神经营养因子来调节神经元突触可塑性，增加脑内的乙酰胆碱水平，提高大脑的记忆和认知能力。

临床研究进展

2020年已有多项干细胞改善AD的项目进入临床试验。例如，1月2日在中国临床试验注册中心的《人源神经干细胞治疗阿尔茨海默病的单中心、随机、双盲、安慰剂平行对照临床研究》获得伦理委员会的批准。

又如，1月20日国家批准干细胞临床备案项目《宫血干细胞治疗轻度阿尔茨海默病的安全性和初步有效性的临床研究》。

由此可见，干细胞疗法作为AD的新一代临床方案具有潜在的应用价值和前景！干细胞临床策略中，研究者认为应在AD早期阶段进行干预，即在神经元退化和显性痴呆症发生前进行有效干预最佳。