权威:孤独症科研最新进展

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  孤独症(Autism),又称自闭症或孤独性障碍(Autistic Disorder)等,是广泛性发育障碍(pervasive developmental disorder,PDD)的代表性疾病。

  

  自从20世纪40年代,美国医生首次认识孤独症以后,孤独症一直是医学界的一个难题。因此,对孤独症的研究一直没有停止过。但是始终没有找到一种得到普遍认可,比较有效改善孤独症的药物。

  2014年美国科学院院报(PNAS)上发表了哈佛大学有关Avmacol治疗孤独症谱系障碍的研究论文,在这个研究中发现提取自植物的Avmacol(一种FDA批准上市的膳食补充剂)能有效改善孤独症患者的社交功能和行为问题。

  Avmacol是一种萝卜硫素介子油苷和活性芥子酶的合剂,由美国Nutramax Laboratories 和约翰霍普金斯大学共同研发,其独特的萝卜硫素生产系统经过人体实验(比如通过检测受试着尿液中的代谢物来得到证实),验证了其能在人体内产生活性度高的萝卜硫素。因此研究者认为,Avmacol的作用机制或许与萝卜硫素的生物作用有关。

  

  

  哈佛大学的这个研究这也被认为是第一个关于萝卜硫素改善孤独症的研究项目。因为至今还没有治疗孤独症的有效药物,所以该研究结果备受瞩目,令人振奋。

  自那以后,全球开展了多项Avmacol改善孤独症的项目,如美国麻省大学和约翰霍普金斯大学、新泽西州立大学、加利福尼亚大学、北卡罗莱纳大学教堂山分校迅速开展了四项萝卜硫素改善孤独症的临床研究,并且美国哈佛大学也正准备开展一项全美大规模的临床研究。韩国、日本、加拿大也开展了相关研究。

  

  2015年开始,中南大学湘雅二医院与美国伊利诺伊大学芝加哥分校以及美国Nutramax Laboratories合作,在中国开展了全球最大样本的随机对照双盲临床试验(ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02879110),以验证产品Avmacol对中国孤独症谱系障碍患者的疗效和安全性。目前此项目已经顺利完成,共有110名孤独症谱系障碍患者参与了研究。研究结果显示,在12周的治疗过程中,Avmacol萝卜硫素组的医生评定量表“《OSU孤独症评定量表—DSM-IV》(OSU Autism Rating Scale—DSM-IV, OARS-4)”总障碍评分逐渐降低,在第12周时显著低于安慰剂组,并且30.8%的Avmacol萝卜硫素治疗患者OARS-4量表减分率达到了30%,显著多于安慰剂组(8.6%)。

  这提示Avmacol能够显著改善孤独症谱系障碍患者的临床症状,当然存在个体差异,约对1/3的患者可以快速达到治疗效果。Avmacol的安全性也较好,在12周的治疗过程中,服用Avmacol萝卜硫素组的患者与服用安慰剂的患者出现不良反应的比率相同,且均未出现严重的不良反应。

  

  2019年8月28-31日,中华医学会第十七次全国精神医学大会(暨第六届亚洲精神分裂症研究学术会议、第十三次全国儿童青少年精神医学大会)在南京召开,来自国内外的众多知名专家5000余人参加了此次盛会。其中最引人注目的是在孤独症治疗领域的这一重大研究发现,与会专家反应强烈,大家一致认为该研究成果将大大受益于数百万的孤独症儿童及其家庭。

  

  对此振奋人心的消息,《医师报》等媒体在第一时间进行了报道。

  

  据悉,国家精神心理疾病临床研究中心有可能继续扩大研究观察样本,从Avmacol的作用机制方面开展更深入的研究。

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